2021年11月16日，治療 ViaCyte和CRISPR Therapeutics聯合宣布，糖尿加拿大衛生部已批準CRISPR基因編輯的病CR編胞替干細胞衍生療法VCTX210的臨床試驗申請（CTA），用于治療1型糖尿?。═1D）。輯細VCTX210利用CRISPR基因編輯，代療讓同種異體細胞療法避免被患者免疫系統識別。法步VCTX210的入臨1期臨床試驗旨在評估它在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和免疫逃逸特征，治療預計在年底前開始患者注冊。糖尿新聞稿指出，病CR編胞替這是輯細用于治療1型糖尿病患者的首款進入臨床試驗階段的基因編輯細胞替代療法。

之前體外干細胞分化擴增的代療胰島細胞植入人體后，會引起免疫排斥，法步導致人體的入臨免疫系統攻擊這些細胞，降低療法的治療持久性。為了克服免疫排斥，通常胰島細胞移植需要與免疫抑制劑聯用。比如Vertex Pharmaceuticals開發的來源于同種異體干細胞的全分化胰島細胞療法，需要與免疫抑制療法聯用來保護胰島細胞免受免疫排斥。

ViaCyte開發的PEC Direct（VC-02），將源于干細胞的胰島祖細胞封裝在一個可以植入患者皮下的“口袋”里，這一移植體允許血管生長到“口袋”中，與植入細胞直接相互作用。這些細胞能夠響應血糖水平并分泌胰島素和其他胰腺激素。由于植入的細胞會引起免疫系統應答，患者也需要同時使用免疫抑制劑方案來保護細胞。

VCTX210源自ViaCyte的多能干細胞系CyT49。利用CRISPR基因編輯技術，敲除與T細胞攻擊有關蛋白表達，進而達到保護移植細胞免受免疫排斥的目的。

參考資料:

[1] CRISPR Therapeutics and ViaCyte, Inc. to Start Clinical Trial of the First Gene-Edited Cell Replacement Therapy for Treatment of Type 1 Diabetes. Retrieved November 16, 2021, from

https://crisprtx.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-viacyte-inc-start-clinical-trial-first

（原文有刪減）

來源：新浪醫藥。

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