2021年5月28日，速批生物BridgeBio Pharma通過其下屬公司QED Therapeutics，準創制劑中國和Helsinn集團共同宣布，抑擁美國FDA已加速批準Truseltiq（infigratinib）上市，聯拓用于治療攜帶FGFR2融合或重排的權益局部晚期或轉移性膽管癌（CCA）經治患者。Truseltiq是速批生物一種口服、ATP競爭性、準創制劑中國FGFR酪氨酸激酶抑制劑。抑擁在晚期、聯拓不可切除CCA患者的權益關鍵性臨床試驗中，它導致腫瘤縮小。速批生物值得一提的準創制劑中國是，聯拓生物已經與BridgeBio Pharma和QED Therapeutics達成合作，抑擁在中國和亞洲其它國家和地區開發infigratinib治療FGFR基因突變導致的聯拓癌癥。在中國，權益這款創新療法已經獲批開展臨床試驗，適應癥為伴有FGFR2基因擴增的局部晚期或轉移性胃癌或胃食管結合部腺癌，或伴有其他FGFR基因突變的其他晚期實體瘤患者。
膽管癌是一種肝臟膽管癌癥，是一種嚴重且通常致命的疾病，在美國和歐盟每年約有2萬人受累。約15%-20%的該疾病患者存在FGFR2基因變異。目前，五年生存率僅為9%。
Truseltiq的獲批是基于一項2期臨床研究，包括108例既往接受過至少一種晚期CCA治療的患者。這些患者中，107例（99%）為IV期CCA。研究結果顯示，確認的客觀緩解率（ORR）為23%（95% CI，16-32%），中位緩解持續時間（DOR）為5.0個月（95% CI，3.7-9.3個月）。常見不良反應和實驗室檢查異常（>30%）為肌酐升高、磷酸鹽升高、磷酸鹽降低、指（趾）甲毒性、口腔炎、堿性磷酸酶升高、血紅蛋白降低、丙氨酸轉氨酶升高、干眼癥、疲乏、脂肪酶升高、淋巴細胞降低、鈣升高、鈉降低、脫發、甘油三酯升高、天冬氨酸轉氨酶升高、血小板降低、尿酸鹽升高、掌跖紅腫綜合征、關節痛和味覺障礙。
▲Truseltiq分子結構（圖片來源：PubChem）
QED首席醫學官Susan Moran博士說：“對于診斷為FGFR2融合驅動型膽管癌的患者來說，這是一個重要的里程碑。這些患者在一線治療復發后需要進一步治療的靶向療法選擇。基于迄今為止觀察到的療效，我們的團隊認為infigratinib具有治療一系列FGFR驅動疾病的潛力。我們將繼續評估它在這些未滿足需求領域的安全性和有效性。”
參考資料：
[1] BridgeBio Pharma’s Affiliate QED Therapeutics and Partner Helsinn Group Announce FDA Approval of TRUSELTIQTM (infigratinib) for Patients with Cholangiocarcinoma. Retrieved 2021-05-29, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/05/28/2238443/0/en/BridgeBio-Pharma-s-Affiliate-QED-Therapeutics-and-Partner-Helsinn-Group-Announce-FDA-Approval-of-TRUSELTIQ-infigratinib-for-Patients-with-Cholangiocarcinoma.html
來源：新浪醫藥。▽關注【藥明康德】微信公眾號
