作者：識(shí)林-藍(lán)杉
在美國(guó) FDA 加速批準(zhǔn)備受爭(zhēng)議的公益高層渤健（Biogen）阿爾茨海默新藥之后，消費(fèi)者倡導(dǎo)組織 — 公共公民（Public Citizen）于 6 月 16 日致信美國(guó)衛(wèi)生部（HHS）部長(zhǎng) Xavier Becerra，組織呼吁其立即要求對(duì) Aduhelm 的敦促對(duì)決定負(fù)有最大責(zé)任的 FDA 的三名高級(jí)官員辭職或撤職，包括 FDA 代理局長(zhǎng) Janet Woodcock、爾茨藥品審評(píng)與研究中心（CDER）主任 Patrizia Cavazzoni 以及 CDER 神經(jīng)科學(xué)辦公室主任 Billy Dunn。海默
公共公民在信中寫(xiě)道，批準(zhǔn)該批準(zhǔn)“顯示出驚人的問(wèn)責(zé)對(duì)科學(xué)的無(wú)視，破壞了 FDA 批準(zhǔn)新藥的求名標(biāo)準(zhǔn)，是辭職 FDA 歷史上最不負(fù)責(zé)任和最惡劣的決定之一。”
“FDA 這一批準(zhǔn)行動(dòng)的公益高層主要受益者是渤健及其股東，毫無(wú)疑問(wèn)，組織他們對(duì)銷售公司定價(jià)過(guò)高但效果不佳的敦促對(duì)藥物即將攫取的暴暴利感到欣喜若狂。FDA 不顧后果的爾茨批準(zhǔn)對(duì) FDA 作為一個(gè)以科學(xué)為基礎(chǔ)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)的信譽(yù)和對(duì)公眾健康造成的損害，怎么強(qiáng)調(diào)都不為過(guò)。海默”
公共公民在信中一一列舉了 FDA 對(duì) Aduhelm 的批準(zhǔn)審評(píng)和決策過(guò)程中的一系列缺陷：
(1) FDA 和渤健在分析關(guān)鍵臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)方面前所未有的、不恰當(dāng)?shù)拿芮泻献鳎ｋU(xiǎn)地?fù)p害了 FDA 對(duì)該藥審評(píng)的獨(dú)立性和客觀性。
去年 12 月，公共公民就曾因?yàn)?FDA 與渤健“前所未有的”合作有著“極端的熱情”，“危險(xiǎn)地?fù)p害了”FDA 高級(jí)人員和臨床審評(píng)人員的獨(dú)立性和客觀性而要求 FDA 調(diào)查工作流程并要求 FDA 暫時(shí)罷免 Billy Dunn 以及相關(guān)審評(píng)人員并調(diào)查 Dunn 與渤健高管之間的關(guān)系。
(2) 批準(zhǔn)基于未經(jīng)驗(yàn)證的替代終點(diǎn)（大腦中淀粉樣蛋白斑塊的減少），并錯(cuò)誤地聲稱這種減少有望帶來(lái)阿爾茨海默病臨床衰退的減緩。有關(guān)將有毒蛋白質(zhì)斑塊確定為認(rèn)知障礙根本原因的淀粉樣蛋白假說(shuō)尚未得到證實(shí)。目前尚不清楚淀粉樣斑塊以及 τ 蛋白纏結(jié)是阿爾茨海默癥的原因還是后果。
(3) 未能將 FDA 外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（PCNS）藥物專家顧問(wèn)委員會(huì)深思熟慮的、基于科學(xué)的意見(jiàn)和建議充分整合到批準(zhǔn)決定中，并且沒(méi)有在使用加速批準(zhǔn)路徑之前尋求委員會(huì)的額外建議。
自 6 月 7 日 Aduhelm 獲得批準(zhǔn)以來(lái)，專家顧問(wèn)委員會(huì)的三名成員已經(jīng)辭任，并且均公開(kāi)表達(dá)了對(duì) FDA 官員的失望。他們一再重申對(duì) FDA 批準(zhǔn)標(biāo)準(zhǔn)的擔(dān)憂。他們認(rèn)為，為了安撫數(shù)百萬(wàn)要求獲得任何可能對(duì)抗這種疾病的治療藥的患者及其家屬，F(xiàn)DA 犧牲了自己的批準(zhǔn)標(biāo)準(zhǔn)。
(4) 盡管是在僅招募輕度阿爾茨海默病患者的臨床試驗(yàn)中評(píng)估的該藥的安全性和有效性，但 FDA 仍批準(zhǔn)該藥用于所有類型的阿爾茨海默病患者。FDA 未對(duì)處方設(shè)置限制的原因之一可能是沒(méi)有簡(jiǎn)單的方法區(qū)分輕度和中度患者。但結(jié)果是，醫(yī)生可能面對(duì)更廣泛地開(kāi)藥的壓力。
與此同時(shí) , 被公共公民稱為“高得離譜的”每年 56,000 美元的標(biāo)價(jià)也引發(fā)了包括一些國(guó)會(huì)議員在內(nèi)的人們的驚愕。上周末，阿爾茨海默病協(xié)會(huì)認(rèn)為成本“根本無(wú)法支撐”，盡管該協(xié)會(huì)去年從渤健獲得 275,000 美元的資助 , 并從與渤健合作開(kāi)發(fā)和商業(yè)化 Aduhelm 的衛(wèi)材那里獲得了 250,000 美元的資助。雖然阿爾茨海默藥協(xié)會(huì)在今年春天曾公開(kāi)倡導(dǎo) FDA 批準(zhǔn)該藥，但該協(xié)會(huì)也告知其支持者，盡管 FDA 批準(zhǔn)的標(biāo)簽很廣泛，但這種藥并不適合所有阿爾茨海默病患者。
來(lái)源：新浪醫(yī)藥。
