原發性硬化性膽管炎(primary sclerosing cholangitis, PSC)是凱思凱迪一種以肝內和/或肝外管道構造改變為特點的慢性膽汁淤積性疾病，病因尚不明白。用于驗患PSC平均確診年紀為20~57歲，治療者招發病年紀呈雙峰性，期臨兩個發病岑嶺分別為15歲和35歲閣下。床試PSC患者的凱思凱迪生計期約9.6-21.3年，個中無肝移植患者生計期的用于驗患中位數僅13.2年。然而，治療者招今朝國表里均無獲批治療PSC的期臨藥物。
原發性膽汁性膽管炎(primary biliary cholangitis, PBC)是床試一種慢性自身免疫性肝內膽汁淤積性疾病，舊稱原發性膽汁性肝硬化，凱思凱迪今朝熊去氧膽酸(UDCA)為獨一推薦的用于驗患治療原發性膽汁性膽管炎的藥物，對于終末期的治療者招PBC患者，肝移植是期臨其治愈的獨一手段。然而，床試據統計約40%的患者對UDCA的治療應答欠佳。對此類患者的治療籌劃，今朝指南上尚無共鳴。
凱思凱迪(上海)醫藥科技有限公司成立于2017年，是一家容身泉源開辟和臨床推動的核受體和G蛋白偶聯受體(GPCR)立異藥的新銳生物科技企業，重點存眷非酒精性脂肪性肝炎(NASH)、原發性膽汁性膽管炎(PBC)、原發性硬化性膽管炎(PSC)等代謝性疾病，解決臨床無藥可醫的重大年夜需求。
CS0159是一種基于晶體構造幫助設計獲得的新型強效非甾體類法尼醇X受體(FXR)小分子沖動劑，由凱思凱迪開創人徐華強研究員和上海藥物所李佳課題組結合自立研發。現已獲包含NASH、PSC、PBC在內的3個適應癥的臨床實驗批件，臨床I期已完成，針對不合適應癥的臨床II期實驗正在中、美推動中。
經由近年成長，凱思凱迪已建成技巧過硬、運行規范的新藥臨床前研發團隊及日益完美的臨床團隊，并建立了豐富且風險均衡的1類新藥產品管線。首款立異品種已獲得FDA快速通道資格、PSC的孤兒藥(ODD)資格認證，今朝正在中、美同步開展臨床II期實驗;公司產品管線中另有3個立異藥物分子在同步推動IND之中。
凱思凱迪(上海)醫藥科技有限公司正在開展以下臨床研究
一項評價CS0159片治療原發性硬化性膽管炎患者的安然性、耐受性和有效性的多中間、隨機、12周雙盲、安慰劑對比及40周開放的II期臨床研究(簡稱PSC)，該研究已獲得國度食物藥品監督治理總局的贊成(通知書編號為2022LP00119)，籌劃在中國大年夜陸的約12家病院進行，共計招募約50名原發性硬化性膽管炎患者。
PSC研究招募重要前提：
2.在以前12個月內經膽道造影(磁共振胰膽管造影MRCP、內鏡逆行膽管造影ERCP或經皮肝穿刺膽管造影PTC)任何一種方法診斷為PSC;
3.篩選時堿性磷酸酶(ALP)≥1.50×ULN且≤10×ULN和總膽紅素≤3×ULN ;
4.隨機前服用UDCA(≤25mg/kg/d)≥6個月且穩定劑量≥3個月或隨機前未應用UDCA≥3個月;
5.對于有IBD病史的受試者：a)患有克羅恩病的患者必須處于疾病緩解期，b)患有潰瘍性結腸炎的患者必須處于疾病緩解期或僅輕度活動期;
6.能懂得研究內容，依從研究籌劃，并資本簽訂ICF。
PBC研究招募重要前提：
1.年紀≥18周歲且≤75周歲，男女不限;
2.相符原發性膽汁性膽管炎PBC的診斷標準，即相符以下3項中的至少2項：
一項評價CS0159片治療原發性膽汁性膽管炎患者的安然性、耐受性和有效性的多中間、隨機、12周雙盲、安慰劑對比及40周開放的II期臨床研究(簡稱PBC)，該研究已獲得國度食物藥品監督治理總局的贊成(通知書編號為2022LP01751)，籌劃在中國大年夜陸的約17家病院進行，共計招募75名原發性膽汁性膽管炎患者。
3.篩選時堿性磷酸酶(ALP)≥1.67×ULN且≤10×ULN和總膽紅素≤3×ULN;
①反應膽汁淤積的指標如ALP升高;
②抗線粒體(AMA)或抗線粒體M2型抗體(AMA-M2)陽性，或若AMA陰性，PBC特異性抗體抗[抗核膜蛋白210(gp210)抗體或抗可溶性酸性磷酸化核蛋白100(Sp100)抗體]陽性;
③篩選前6個月內肝活檢相符PBC;
4.隨機前服用UDCA≥6個月且穩定劑量(原則上不低于13-15mg/kg/d)≥3個月后療效不佳(知足入選標準3)、或不克不及耐受UDCA而停止服用UDCA(隨機前未應用UDCA≥3個月);
5.能懂得研究內容，依從研究籌劃，并自愿簽訂ICF。
假如您相符研究前提，并自愿贊成參加，請接洽相干大夫做進一步篩查，假如評估后相符研究請求，您將獲得由申辦方供給的藥物進行治療，其研究時代相干檢查的費用由申辦方付出。
PBC&PSC研究中間列表
1.年紀≥18周歲且≤75周歲，男女不限;
將有更多臨床中間參加該臨床實驗，臨床中間陸續更新中，如您有任何疑問可咨詢陳師長教師(18721229694/15618699506，微信同)
