近日，治療制劑Xeris Biopharma宣布，嚴重美國FDA已經批準皮質醇合成抑制劑Recorlev（藥物通用名：levoketoconazole），內分用于治療庫欣綜合征（Cushing’s syndrome）成人患者的泌疾內源性高皮質醇血癥，這些患者無法進行手術或手術起不到治愈效果。批準皮質

庫欣綜合征是醇合成抑一種罕見、潛在致死性的治療制劑嚴重內分泌疾病。該病通常是嚴重因為腦垂體良性腫瘤使身體產生高水平的皮質醇導致。該病在30-50歲的內分成年人中最常見，女性患病率是泌疾男性的3倍。患有庫欣綜合征的批準皮質女性可能會出現各種健康問題，包括月經問題、醇合成抑懷孕困難、治療制劑雄性激素過多，嚴重并可引起多毛癥、內分油性皮膚和痤瘡。此外，該疾病的多系統并發癥可能危及生命。包括高血糖或糖尿病、高血壓、高膽固醇等代謝疾病，以及抑郁、焦慮、失眠等心理障礙。如果未經恰當治療，患者五年生存率僅約50%。

Recorlev是類固醇生成抑制劑酮康唑（ketoconazole）的純2S，4R對映異構體。Recorlev也已獲得美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格，用于治療內源性庫欣綜合征。

本次獲批基于兩項3期臨床試驗獲得的積極安全性和療效數據，共入組166例庫欣綜合征患者。第一項3期試驗達到了其主要終點，證明Recorlev在不增加劑量的情況下，30%的患者達到正常化的平均尿游離皮質醇濃度水平，并且療效維持6個月（p<0.025）。此外，試驗也達到心血管風險的關鍵次要終點，患者的空腹血糖、糖化血紅蛋白（A1C）水平、總膽固醇水平、低密度脂蛋白膽固醇水平、和體重指數均顯示出有臨床意義的改善。安全性上，該藥通常耐受良好。

第二項隨機撤藥的3期試驗也達到其主要和關鍵次要終點，證明了與安慰劑相比，Recorlev在使患者指標正常化和維持治療應答方面的療效和安全性。

參考資料:

[1] Xeris Biopharma Announces U.S. FDA Approval of Recorlev® (levoketoconazole) for the Treatment of Endogenous Hypercortisolemia in Adult Patients With Cushing’s Syndrome. Retrieved December 30, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211230005308/en/Xeris-Biopharma-Announces-U.S.-FDA-Approval-of-Recorlev%C2%AE-levoketoconazole-for-the-Treatment-of-Endogenous-Hypercortisolemia-in-Adult-Patients-With-Cushing%E2%80%99s-Syndrome

[2] Strongbridge Biopharma plc Announces Positive Top-Line Results from the Pivotal Phase 3 SONICS Study of RECORLEV? (levoketoconazole) for the Treatment of Endogenous Cushing’s Syndrome. Retrieved August 8, 2018, from https://investors.strongbridgebio.com/news-releases/news-release-details/strongbridge-biopharma-plc-announces-positive-top-line-results

[3] Strongbridge Biopharma plc Announces Positive and Statistically Significant Top-Line Results from the Pivotal Phase 3 LOGICS Study of RECORLEV® (levoketoconazole) for the Treatment of Endogenous Cushing’s Syndrome. Retrieved September 20, 2021, from https://investors.strongbridgebio.com/news-releases/news-release-details/strongbridge-biopharma-plc-announces-positive-and-statistically

（原文有刪減）

來源：新浪醫藥。

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