5月24日，價(jià)值慢性腎性貧血治療藥物衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估研究項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)在成都成功舉行。趙琨A助者獲治療這一研究聚焦于慢性腎性貧血及其治療，教授技術(shù)收集整理真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)，衛(wèi)生評(píng)估一種新型口服治療藥物——低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）羅沙司他與傳統(tǒng)治療方案相比的評(píng)估臨床效果和成本效果,找出其成本效果價(jià)格閾值及其預(yù)算影響，同時(shí)評(píng)價(jià)治療的力患適宜性和可及性問題為這一新藥的定價(jià)和納入國(guó)家基本藥物目錄、醫(yī)保藥品目錄提供證據(jù)基礎(chǔ)。得更

　　對(duì)于衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估對(duì)于我國(guó)藥物醫(yī)保準(zhǔn)入及臨床準(zhǔn)入過程的價(jià)值影響，國(guó)家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心趙琨教授分享了她的趙琨A助者獲治療觀點(diǎn)。

　　衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估是教授技術(shù)一個(gè)決策分析工具，可以對(duì)醫(yī)療產(chǎn)品進(jìn)行系統(tǒng)全方位的衛(wèi)生評(píng)估

　　趙琨教授指出，衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估是評(píng)估世界衛(wèi)生組織（WHO）在2014年大會(huì)上，正式向全球所有成員國(guó)倡議建立衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估體系，力患并明確提出衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估在明確產(chǎn)品特性的得更基礎(chǔ)上，對(duì)產(chǎn)品的價(jià)值臨床應(yīng)用效果及其帶來的多方面影響，如對(duì)經(jīng)濟(jì)、社會(huì)、服務(wù)組織體系、倫理等進(jìn)行系統(tǒng)的全方位的評(píng)估，多維度地判斷一個(gè)產(chǎn)品的價(jià)值。因此，可以說，衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估是一種獨(dú)立的、由第三方來開展的決策分析工具。它是公允的，用證據(jù)說話，能帶來衛(wèi)生技術(shù)產(chǎn)品對(duì)所有利益相關(guān)方影響的證據(jù)鏈，很好地展示其臨床應(yīng)用價(jià)值，因此，可以有效地輔助醫(yī)保決策。

　　此外，隨著衛(wèi)生技術(shù)的實(shí)際應(yīng)用，新證據(jù)不斷涌出，衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估要與時(shí)俱進(jìn)，應(yīng)沿著技術(shù)整個(gè)生命周期持續(xù)進(jìn)行，不斷更新證據(jù)，及時(shí)提供證據(jù)助力技術(shù)管理。

　　醫(yī)保是有限責(zé)任能力機(jī)構(gòu)，藥品準(zhǔn)入需多維度考量

　　今年我國(guó)的醫(yī)保藥品目錄會(huì)再次更新，趙琨教授介紹，藥品準(zhǔn)入需要進(jìn)行多維度的考量。

　　首先在覆蓋的疾病種類方面，第一要考慮病種在我國(guó)的疾病負(fù)擔(dān)，從這一角度，心腦血管疾病、腫瘤等慢病都在醫(yī)保覆蓋范圍內(nèi)。第二是關(guān)注重點(diǎn)人群，如兒童、婦女及老年人。第三即是關(guān)注社會(huì)熱點(diǎn)問題，如罕見病等。

　　其次在藥品臨床價(jià)值方面，有效性與安全性是默認(rèn)參數(shù)，是基礎(chǔ)。在確認(rèn)藥品的療效與安全性后再進(jìn)一步要求經(jīng)濟(jì)性。這需要藥企提交產(chǎn)品的在生產(chǎn)國(guó)及中國(guó)的增量成本效果（ICER）及預(yù)算影響分析數(shù)據(jù)，醫(yī)保專家評(píng)審委員會(huì)將對(duì)這些數(shù)據(jù)來源的準(zhǔn)確性、客觀性、報(bào)告分析方法學(xué)及其結(jié)果的科學(xué)性進(jìn)行全面的評(píng)判，如技術(shù)相當(dāng)復(fù)雜，不排除委托大學(xué)院校等第三方重新開展技術(shù)評(píng)估。

　　此外，還需要評(píng)估產(chǎn)品的社會(huì)價(jià)值，包括這個(gè)產(chǎn)品的應(yīng)用是否會(huì)讓患者提早回歸社會(huì)，我認(rèn)為在用藥方便可及性及依從性方面，口服比肌肉注射好，而肌肉注射比靜脈點(diǎn)滴好。對(duì)于臨床應(yīng)用技術(shù)門檻要求不高的產(chǎn)品，即使是基層醫(yī)院醫(yī)生也完全可以開出處方，就可以認(rèn)為這一產(chǎn)品具有較大的社會(huì)價(jià)值。

　　值得指出的是，醫(yī)保專家評(píng)審委員會(huì)包括了臨床、藥學(xué)、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)、醫(yī)保支付、政策等多領(lǐng)域的專家組成的多學(xué)科團(tuán)隊(duì)（未來還可能會(huì)把患者納入進(jìn)來），目前已達(dá)5萬(wàn)人專家?guī)臁榱朔乐怪饔^偏移對(duì)最終決策的影響，醫(yī)保采取了隨機(jī)抽取專家的機(jī)制。

　　醫(yī)保藥品準(zhǔn)入之所以要進(jìn)行如此嚴(yán)格的多維度評(píng)估，是因?yàn)獒t(yī)保也是有限責(zé)任能力，跟老百姓自家過日子一樣，需要根據(jù)資金支付能力來確認(rèn)覆蓋的疾病與藥品。因此，醫(yī)保在進(jìn)一步加大對(duì)基本保障覆蓋面的同時(shí)，會(huì)重點(diǎn)考慮社會(huì)急需、臨床必須的具有成本效果的藥品。而在同類藥物間比較時(shí)，則利用ICER進(jìn)行橫向和預(yù)算比較，確認(rèn)準(zhǔn)入的藥品。

　　除了醫(yī)保準(zhǔn)入外，事實(shí)上，衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估對(duì)于藥品的臨床準(zhǔn)入也同樣具有重要的參考價(jià)值，有了這些數(shù)據(jù)，醫(yī)生就知道，對(duì)于患者來說，哪些才是“性價(jià)比”比較高的產(chǎn)品。

　　創(chuàng)新藥物就是貴的藥，我認(rèn)為這一觀點(diǎn)片面了

　　在醫(yī)保準(zhǔn)入的藥品中，創(chuàng)新藥物是被重點(diǎn)關(guān)注的。趙琨教授認(rèn)為，這些創(chuàng)新藥物的研發(fā)往往是解決了臨床沒有被滿足的需求。有人認(rèn)為，創(chuàng)新藥物就是貴的藥物，特別是對(duì)于“全球新”的藥物，但這一觀點(diǎn)是片面的。

　　創(chuàng)新藥物的臨床價(jià)值一般來說都特別高，可能它的價(jià)格較貴，但患者可以得到一個(gè)更好的治療效果，其質(zhì)量調(diào)整生命年會(huì)更長(zhǎng)，簡(jiǎn)而言之創(chuàng)新藥物的“性價(jià)比高”。

　　在本次會(huì)議上啟動(dòng)的項(xiàng)目即涉及了“全球新”藥物HIF-PHI羅沙司他，其通過特有機(jī)制，綜合調(diào)控內(nèi)源性EPO生成，改善鐵的吸收和利用，有效糾正腎性貧血，同時(shí)這一藥物為口服制劑，且無(wú)需使用靜脈鐵劑，患者依從性更好。目前羅沙司他已在我國(guó)完成Ⅲ期臨床研究，于2018年12月17日獲批上市。目前該藥物尚未在其他國(guó)家或者地區(qū)上市，是真正意義上的全球新藥物。

　　趙琨教授還指出，創(chuàng)新藥物在進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)時(shí)，在定價(jià)方面需要進(jìn)行戰(zhàn)略性的考量。眾所周知，中國(guó)的患者數(shù)量龐大，是一個(gè)非常大的潛在市場(chǎng)。包括創(chuàng)新藥物在內(nèi)的所有國(guó)外進(jìn)口藥品在進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)時(shí)的價(jià)格需要跟這個(gè)市場(chǎng)的患者數(shù)量匹配，就也是為什么要進(jìn)行醫(yī)保談判，因?yàn)槲覈?guó)有這個(gè)“量”的優(yōu)勢(shì)。

　　讓患者有好的生活質(zhì)量，更好地回歸社會(huì)，是所有醫(yī)療技術(shù)的最終目的

　　本次會(huì)議中啟動(dòng)的“慢性腎性貧血治療藥物衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估研究”旨在收集分析羅沙司他這一“全球新”藥物，在真實(shí)世界中應(yīng)用對(duì)于慢性腎性貧血治療的臨床價(jià)值。趙琨教授介紹，項(xiàng)目的目標(biāo)首先是要影響到慢性腎性貧血治療領(lǐng)域的相關(guān)專業(yè)人士，如臨床醫(yī)生，羅沙司他這一藥物的臨床效果如何，經(jīng)濟(jì)性如何；其次是為醫(yī)保準(zhǔn)入收集分析羅沙司他是否能更好地改善患者的生活質(zhì)量，及其對(duì)醫(yī)保預(yù)算的影響證據(jù)；同時(shí)，對(duì)于行業(yè)監(jiān)管部門，可以基于這些數(shù)據(jù)進(jìn)一步規(guī)范醫(yī)療行為，對(duì)于療效不明確、質(zhì)量低的產(chǎn)品，使其逐漸從臨床實(shí)踐中退出。

　　對(duì)于這一項(xiàng)目，趙琨教授直言，臨床實(shí)踐數(shù)據(jù)方式非常重要，項(xiàng)目正在搭建的縣域管理的透析患者數(shù)據(jù)平臺(tái)，直接與醫(yī)院的HIS系統(tǒng)對(duì)接實(shí)現(xiàn)研究指標(biāo)數(shù)據(jù)的自動(dòng)采集，避免傳統(tǒng)的手工錄用。在項(xiàng)目中，我們將會(huì)收集透析患者所應(yīng)用的相關(guān)治療產(chǎn)品對(duì)預(yù)設(shè)質(zhì)控指標(biāo)的影響，包括一般生理性指標(biāo)如體重、血壓、液本排出量；生化指標(biāo)等，最終采用ICER中質(zhì)量調(diào)整生命年來評(píng)價(jià)患者的臨床獲益。

　　趙琨教授指出，讓患者有好的生活質(zhì)量，更好地回歸社會(huì)，重拾其社會(huì)功能，是所有醫(yī)療技術(shù)的最終目的。希望這個(gè)技術(shù)評(píng)估能夠真正幫助醫(yī)保調(diào)整以及臨床醫(yī)生，最終能夠給予患者一個(gè)更好的治療，使其更好地生活，活出精彩。