記者昨天（27日）從國家藥監(jiān)局藥品審評中心獲悉，藥監(jiān)藥其受理了博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血的局受基因編輯療法創(chuàng)新藥ET-01，即造血干祖細(xì)胞注射液的理地臨床試驗(yàn)申請。這既是中海國內(nèi)首例，又展現(xiàn)了中國創(chuàng)新藥在前沿領(lǐng)域正與全球頂尖水平展開同步競技。貧血

       地中海貧血是創(chuàng)新一組遺傳性溶血性貧血疾病，我國相關(guān)基因攜帶者超過3000萬人。藥監(jiān)藥當(dāng)前，局受相關(guān)患者仍面臨著治療難與費(fèi)用貴兩大難題。理地患兒出生后病情普遍會(huì)加重，中海除貧血癥狀外，貧血易并發(fā)脾腫大、創(chuàng)新發(fā)育落后及免疫力低下導(dǎo)致的藥監(jiān)藥多器官功能受損，因此50%的局受重型患者5歲之前即夭折，如不進(jìn)行有效治療很少能活過20歲。理地

       對于輸血依賴型的β地中海貧血患者，目前每年相關(guān)醫(yī)療費(fèi)用在10萬元上下。不過大部分病人很難做到終身堅(jiān)持治療，而長期輸血導(dǎo)致的鐵過載，也會(huì)損害心臟和肝臟功能，導(dǎo)致心衰死亡和生長發(fā)育障礙。

       博雅輯因首席執(zhí)行官魏東博士介紹，ET-01是未來可用于治療輸血依賴型β地中海貧血的一款創(chuàng)新藥。在ET-01中，供者 自體CD34+造血干細(xì)胞的特定DNA靶點(diǎn)被高效率和高精準(zhǔn)度地修飾，在體外分化后的紅細(xì)胞中胎兒血紅蛋白水平得到顯著提高。