作者：拾貝

11月19日，美施百時美施貴寶（BMS）宣布FDA將mavacamten用于治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的貴寶新藥申請(NDA)審查期限延長了3個月，新的美施PDUFA日期為2022年4月28日。

FDA于2021年11月18日通知BMS將延長PDUFA日期，貴寶以便有足夠的美施時間審查與擬議的風險評估緩解策略(REMS)更新相關的信息，這一REMS程序是貴寶Mavacamten初始申請中的一部分。FDA沒有要求提供額外的美施數據或研究。

肥厚型心肌?。℉CM）是貴寶一種慢性進行性疾病，其中心肌過度收縮和左心室充盈能力降低可導致心臟功能障礙的美施發展。據估計，貴寶每500人中就有1人受HCM影響。美施Mavacamten是貴寶一款first-in-class口服心肌肌凝蛋白變構調節劑，它可通過抑制肌球蛋白-肌動蛋白橫橋的美施過度形成抑制心肌過度收縮、左心室肥厚和順應性降低問題，貴寶從而達到改善心肌舒張功能的美施目的。

代號為EXPLORER-HCM的III期臨床結果顯示，與安慰劑組相比，Mavacamten對有癥狀oHCM患者的癥狀、功能狀態和生活質量方面表現出臨床意義的改善，達到所有主要和次要臨床終點。

Mavacamten最初由MyoKardia開發，2020年11月BMS以131億美元完成對MyoKardia的收購，將mavacamten收入囊中。

在國內，聯拓生物在創立當天（2020年8月）宣布與MyoKardia達成戰略合作，引進mavacamten在中國及其他亞洲地區開發和商業化權利，為此支付4000萬美元首付款和1.475億美元監管和銷售里程金。

聯拓生物計劃進行一項代號為EXPLORER-CN的III期注冊研究和一項藥代動力學（PK）研究。如果以上臨床研究結果與全球臨床數據一致，聯拓生物將結合中國數據和全球數據，遞交上市申請。目前，EXPLORER-CN和PK試驗已經獲得NMPA批準，預計于2022年第一季度啟動。

“我們對mavacamten充滿信心。在關鍵的EXPLORER-HCM試驗中，這款first-in-class心肌肌球蛋白抑制劑對有癥狀oHCM患者的癥狀、功能狀態和生活質量方面表現出臨床意義的改善，”BMS執行副總裁兼全球藥物開發首席醫學官Samit Hirawat醫學博士說?！拔覀兤诖^續與FDA密切合作，將這款重要的藥物帶給患者。”

來源：新浪醫藥。