2021年6月1日，選擇性J先審CTI BioPharma宣布，抑制A優美國FDA已受理其為在研口服激酶抑制劑pacritinib遞交的劑獲新藥申請（NDA），用于治療伴有嚴重血小板減少癥的評資骨髓纖維化（myelofibrosis）患者。FDA還授予這一NDA優先審評資格，格治預計在今年11月30日前做出回復。療骨

Pacritinib是髓纖一款特異性抑制JAK2、IRAK1和CSF1R的維化口服抑制劑。它的選擇性J先審一個特點是并不抑制JAK1活性，因此避免了抑制JAK1帶來的抑制A優潛在副作用。JAK家族蛋白是劑獲多種信號轉導通路的中心組分，對正常的評資血細胞生長和發育、以及炎性細胞因子的格治表達和免疫應答都至關重要。這些激酶的療骨突變已被證明與多種血液相關癌癥的發生有直接關系，包括骨髓增殖性腫瘤（myeloproliferative neoplasms）、髓纖白血病（leukemia）和淋巴瘤（lymphoma）。除骨髓纖維化外，pacritinib在急性髓系白血病（AML）、骨髓增生異常綜合征（MDS）、慢性粒單核細胞白血病（CMML）和慢性淋巴細胞白血病（CLL）等疾病中均具有潛在的治療作用。

本次NDA申請是基于pacritinib的一個2期臨床試驗與兩個3期臨床試驗的積極結果。研究結果表明，在接受pacritinib治療的患者中，29%的患者脾臟體積縮小了至少35%，活性對照組僅縮小3%。此外，23%的患者總癥狀評分至少降低了50%，相比下，活性對照組僅降低了13%。安全性與耐藥性方面，不良事件通常為低級別，可通過支持治療進行控制，并且很少導致停藥。患者的血小板計數和血紅蛋白水平也保持穩定。

▲Pacritinib分子結構式（圖片來源：Anypodetos, Public domain, via Wikimedia Commons）

骨髓纖維化是骨髓癌的一種類型，表現為形成纖維瘢痕組織，可導致嚴重的血小板減少和貧血、虛弱、疲乏、與脾臟和肝臟的腫大。據估計，重度血小板減少癥患者占接受骨髓纖維化治療患者的三分之一，總生存期僅為15個月。

注：原文有刪減

參考資料:

[1] CTI BioPharma Announces Acceptance of NDA Granted with Priority Review of Pacritinib for Treatment of Patients with Myelofibrosis. Retrieved June 1, 2021, from https://investors.ctibiopharma.com/news-releases/news-release-details/cti-biopharma-announces-acceptance-nda-granted-priority-review

來源：新浪醫藥。

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