2021年6月7日，第款誕生美國多家媒體消息。茨海美國FDA周一批準了百健（Biogen） 的默病阿爾茨海默病藥物 Aducanumab，使其成為美國監管機構批準的藥物第一種減緩阿爾茨海默病患者認知能力下降的藥物，也是第款誕生近二十年來第一種治療該疾病的新藥，

阿爾茨海默病（Alzheimer’s disease）65歲以前發病者，茨海稱早老性癡呆；65歲以后發病者，默病稱老年癡呆癥。藥物阿爾茨海默病是第款誕生一種進行性神經退行性疾病，會慢慢破壞記憶力和思維能力。茨海臨床上以記憶障礙、默病失語、藥物失用、第款誕生失認、茨海視空間技能損害、默病執行功能障礙以及人格和行為改變等全面性癡呆表現為特征，病因迄今未明。

根據阿爾茨海默氏癥協會的估計，超過 600 萬美國人患有此病。據該組織稱，到 2050 年，這一數字預計將增至近 1300 萬。健康保險公司Cigna 的估計，將有多達 140 萬人可能有資格使用這種藥物。

FDA 上一次批準針對阿爾茨海默氏癥藥物是在 2003 年（ Namenda + Aricept），此療法可以幫助暫時減輕癥狀，但不會改變潛在的病程。距今已經將近20年。

阿爾茨海默氏癥是美國第六大死因，根據美國CDC數據，2019 年美國有 121499 人死于阿爾茨海默病，比十年前增加了 54%。

此次批準的Aducanumab 的效果可能是有限的，旨在幫助緩解認知能力下降，而不是真正治愈這種疾病。

支持這種藥物的醫生警告說，它不會對所有患者都有幫助，尤其是那些患有更晚期疾病的患者。Cigna 估計，符合治療條件的患者每年可能面臨 10000 美元或更多的自付費用，有Medicare患者的自付額可能會減少到4000 美元每年。而Biogen每年將可從患者那里收到約 56000 美元的費用。

FDA 的決定備受期待。該藥物以 Aduhelm 的名義銷售，預計也將為Biogen帶來數十億美元的收入，并為患有該疾病的患者的朋友和家人帶來新的希望。

Biogen的股票因公告而一度停牌，該藥物的批準可算是股票市場的重磅炸彈。 截止發稿，股價飆漲60%。此前Biogen因最暢銷藥物 Tecfidera 失去專利保護的問題（一種用于多發性硬化癥的藥物）股價大跌。

“這是新的一天”，阿爾茨海默病協會首席執行官哈里·約翰斯在一份聲明中說。“這項批準使患有阿爾茨海默氏癥的人有更多時間過上更好的生活。對于家庭來說，這意味著能夠更長時間地陪伴親人。它是關于重振科學家和公司以對抗這種疾病的禍害。這是關于希望的。”

FDA此前面臨著來自阿爾茨海默病患者的朋友和家人要求快速跟蹤 aducanumab 的巨大壓力，但自 2016 年獲得臨川監管批準以來，這條道路一直存在爭議。

2019 年 3 月該藥物實驗數據經一個獨立小組的評審，結果并不太好，Biogen停止了對該藥物的研究。幾個月后，該公司宣布再次尋求FDA批準該藥物。因此股價在 11 月飆升，公司向FDA展示了高度“有說服力”的證據，證明 aducanumab 是有效的

但兩天后，另一個外部專家小組同樣拒絕認可這種實驗藥物，理由是數據不可信。它還批評機構工作人員所謂的過于積極的審查。

當Biogen在 2019 年底尋求批準該藥物時，科學家表示對更大數據集的新分析顯示，aducanumab“減少了早期阿爾茨海默病患者的臨床下降”。

阿爾茨海默病專家和華爾街分析師立即表示懷疑，有些人懷疑臨床試驗數據的可信度，還有人批評說，批準這款藥會使其他公司更難招募患者參加自己的藥物試驗。

一些醫生表示，如果 aducanumab 確實進入市場，他們也不會開處方。

支持者包括倡導團體和急需新療法的患者的家人，都承認數據并不完美。然而，他們認為它可以幫助減緩這種癥狀的惡化。

瑞穗證券的高級生物技術分析師 Salim Syed 周一表示，該批準“很有趣，因為 FDA 在這里基本上確認了 β-淀粉樣蛋白假設已經得到驗證”，并補充說該決定將對未來的臨床試驗產生重大影響。一些專家不相信該化合物會減緩認知能力下降。

RBC Capital Markets 分析師 Brian Abrahams 在 6 月 1 日給客戶的一份報告中表示，預計 FDA 的決定將在整個生物制藥行業產生反響。

認知障礙或癡呆癥患者的大腦被證明往往已經積累了 β 淀粉樣蛋白，許多研究人員認為，β 淀粉樣蛋白在阿爾茨海默癥種發揮重要作用。

Aducanumab 通過清除大腦中的淀粉樣蛋白起作用。

但是，在給病人開這種藥之前，醫生首先要確保患者的大腦中有淀粉樣蛋白堆積，這通常需要進行成像掃描或脊椎穿刺，而這些通常不在醫療保險范圍內。威爾康奈爾醫學院和紐約長老會醫院阿爾茨海默病預防診所的主任理查德·艾薩克森 (Richard Isaacson) 表示。

與其他可以在藥房買到的藥丸形式的阿爾茨海默氏癥藥物不同，aducanumab 需要每月在診所輸液。艾薩克森博士說，患者需要使用磁共振成像或 MRI 進行監測，以防止出現小腦出血，這是藥物的潛在副作用。

據 FDA 稱，在臨床試驗中，41% 接受 Aduhelm 治療的患者通過 MRI 檢測到副作用，其中他們的大腦有少量出血、出血或積液。大多數患者沒有出現任何副作用的癥狀；在 24% 的人中，最常見的是頭痛。FDA 也建議使用 MRI 來監測患者的副作用。

FDA表示將繼續監測該藥物的表現。如果該藥物不能按預期發揮作用，可能會采取措施將其從市場上撤下。

那些周五把BIIB賣掉的投資者，現在該是捶胸頓足了……

（来源：CNBC，WSJ）