近日，早衰卡羅林斯卡研究所和哥德堡大學的兒童研究人員已經研究了一種潛在的新藥物靶標，用于治療罕見的療提遺傳性疾病Hutchinson-Gilford早衰綜合癥，該病會導致兒童加速衰老。供希相關結果發表在科學雜志《 eLife》上，早衰可能有助于開發針對這種致命疾病的兒童更有效治療方法。

Hutchinson-Gilford早衰綜合癥，療提HGPS，供希是早衰一種進行性遺傳疾病，可導致兒童快速過早衰老。兒童該疾病是療提由progerin引起的，progerin蛋白突變導致其聚集在細胞核的供希膜之間，使細胞減慢其生長速度并過早死亡。早衰

小鼠中的兒童新發現表明，阻斷一種稱為ICMT的療提蛋白質（涉及修飾早老蛋白的結構）可以改善受影響細胞的狀況，而不會減少細胞分裂和生長。

研究人員用HGPS滅活了ICMT基因，并觀察了它如何影響其健康。他們發現，與未修飾的早衰小鼠相比，缺少ICMT的小鼠存活時間更長，體重也更高。它們還具有較大的骨骼肌纖維，主動脈周圍的肌肉細胞類似于健康小鼠的細胞。由于心血管問題是HGPS兒童死亡的主要原因，因此這一結果尤為重要。

研究人員還用一種強烈抑制ICMT蛋白的合成化學物質C75處理了小鼠的HGPS細胞和模仿HGPS的細胞。這種處理延遲了細胞的退化并刺激了細胞分裂和生長。當將C75應用于缺乏ICMT蛋白的健康人細胞和小鼠細胞時，沒有明顯的意外影響，這表明它對HGPS具有良好的特異性。

Karolinska研究所生物科學與營養學系教授MartinBerg?表示：“我們的研究已采取重要步驟，將ICMT確認為一種潛在的藥物靶點，可以為這種致命疾病的兒童提供優于現有療法的優勢。” “現在需要進行進一步的研究，以找到可以靶向活體生物而不只是細胞ICMT的化合物。”

資訊出處：Study offers hope of new treatment for progeria syndrome in children

原始出處：Xue Chen et al. A small-molecule ICMT inhibitor delays senescence of Hutchinson-Gilford progeria syndrome cells, eLife (2021). DOI: 10.7554/eLife.63284

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