“北京三甲醫(yī)院全斷貨”“廣州藥店庫存清零”……近日，甘露阿爾茨海默病（AD）國產(chǎn)口服藥物甘露特鈉膠囊的特鈉求助帖在社交平臺持續(xù)刷屏，多地患者反饋醫(yī)院開不出藥，膠囊藥店也“沒貨”。多地?cái)喙┑挠?/p>
有患者家屬撥打當(dāng)?shù)?2345，續(xù)上得到的甘露回復(fù)是“甘露特鈉膠囊許可到期，故暫時(shí)不能繼續(xù)生產(chǎn)和銷售。特鈉目前，膠囊企業(yè)提交的多地?cái)喙┑挠浹永m(xù)申請正在等待國家藥監(jiān)局審批，待管理部門審批通過后即可恢復(fù)生產(chǎn)銷售”。續(xù)上
目前，我國阿爾茨海默病患者約有1507萬。特鈉甘露特鈉膠囊是膠囊全球首個(gè)靶向腦腸軸的系統(tǒng)治療阿爾茨海默病的寡糖藥物，于2019年11月獲批在中國上市，多地?cái)喙┑挠浿委熭p度至中度AD，續(xù)上改善患者認(rèn)知功能。
這枚曾帶來曙光的國產(chǎn)新藥，突然卡在監(jiān)管流程的鏈條中。患者和家屬的焦慮情緒在等待中不斷蔓延，社交平臺上滿是對藥品短缺的擔(dān)憂和無奈。??
減量維持的患者
五月底的北京暑氣蒸騰，周女士心中焦灼翻涌。遠(yuǎn)在成都的八旬父母——兩位AD患者，藥盒里的甘露特鈉膠囊即將見底。這些維系病情的淡黃色藥丸，如今在成都各大醫(yī)院藥房蹤跡難尋。
四年前，父親確診AD，開始服用國產(chǎn)新藥甘露特鈉。去年底，母親也被確診為早期患者，同樣加入了用藥行列。
“父親確診這些年，病情確實(shí)在發(fā)展，但用藥后，進(jìn)展速度我們還能接受。”更令周女士看到希望的是母親的變化：用藥前，母親常常剛喝過水就忘記，上午吃的飯中午便記不清；用藥后，“她的記憶不會(huì)那么快消失了”。
這份脆弱的安穩(wěn)在今年三四月份被打破。像往常一樣，周女士前往醫(yī)院為父母開藥。父親每日需服用6粒甘露特鈉，母親則是3粒。過去一次能開足數(shù)周的藥量，那次卻被攔腰斬?cái)啵爸婚_了平常量的一半”。待到“五一”假期，她再帶父母奔波于各大三甲醫(yī)院時(shí)，得到的答復(fù)一致：“沒藥了”。
周女士開始感到恐慌。這款藥需長期服用，“一旦停了，會(huì)不會(huì)加速病情惡化？”她緊急撥打藥企400熱線電話，得到的解釋是“批號問題”，承諾只是“短時(shí)間停工”，并非永久停產(chǎn)。焦慮并未因此消散，她只能在北京的醫(yī)院輾轉(zhuǎn)，“搶”出僅夠維持一個(gè)月的藥量。
尋找替代方案也成了泡影。周女士早前咨詢過醫(yī)生，父親病情較重，上過昂貴的新藥但效果不佳；母親雖可能適用，但經(jīng)濟(jì)上無力承擔(dān)。其他常規(guī)藥物，父親早已用至最大劑量。“現(xiàn)在我們沒有其他可替代的藥物，只能減量維持。”周女士的聲音里透著無奈。
十盒藥的囤守
同樣的暑氣炙烤著南京。焦女士家中還備著十盒甘露特鈉，這是維系八旬母親病情的兩個(gè)月用藥量。
時(shí)間倒回2011年，母親的記憶開始出現(xiàn)問題。“沒吃藥時(shí)，病情一天天惡化。”后來，母親被頑固的焦慮纏繞，“一件事在腦子里反復(fù)打轉(zhuǎn)，不做就不罷休”。最煎熬的是2016年，那年父親患病，母親卻時(shí)常懷疑家人不給父親治病。
轉(zhuǎn)機(jī)在2019年深秋降臨。當(dāng)新聞彈出甘露特鈉上市的消息，焦女士跑遍南京城尋覓，終于尋得此藥。服用兩個(gè)月后，她捕捉到母親身上的細(xì)微變化：以前眼神木訥空洞，后來眼里慢慢有了點(diǎn)光。“病情發(fā)展雖未停止，但速度明顯放緩。”她說，這對照顧阿爾茨海默病患者多年的家庭而言，已是難得的慰藉。
今年四月，焦女士去醫(yī)院開藥。“以前能開兩三個(gè)月，這次只給一個(gè)月。”藥房窗口工作人員給她的解釋是“醫(yī)保控費(fèi)”。
然而隨著“甘露特鈉膠囊全國多地?cái)喙钡南乙妶?bào)端，焦女士隱約感到事情并非如此簡單。于是，她當(dāng)機(jī)立斷再次奔赴醫(yī)院，湊足了兩個(gè)月的儲(chǔ)備。
“我們可不敢斷藥。”焦女士坦言，“其他藥物或無效，或因副作用太大不得不停用，甘露特鈉成為唯一選擇。”
審批流程下的家庭
“與當(dāng)前上市的AD藥物相比，甘露特鈉的獨(dú)特價(jià)值在于兼具‘認(rèn)知持續(xù)改善’和‘改變病程’雙重效果，且安全性良好、可及性高。”東南大學(xué)附屬中大醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任耿磊鈺表示，該藥納入醫(yī)保后，患者全年平均支付費(fèi)用約5000元，遠(yuǎn)低于進(jìn)口抗體藥物年費(fèi)用20多萬元。更關(guān)鍵的是其作用機(jī)制：3300例上市后研究中期數(shù)據(jù)分析結(jié)果顯示，16%患者用藥表現(xiàn)出療效指標(biāo)穩(wěn)定甚至改善，其中31%初治患者中療效更好，呈現(xiàn)“逆轉(zhuǎn)趨勢”。這些研究印證甘露特鈉兼具“緩解癥狀+改變病程”雙重潛力。
“我理解已獲批藥物需要再評審的必要性。流程要遵守，但能不能同步推進(jìn)？”周女士的聲音承載著無數(shù)AD患者家庭的共同憂慮。尤其當(dāng)?shù)弥改妇写瞬∈罚赀^五十的她亦感到遺傳陰影的迫近。
“護(hù)理阿爾茨海默病患者本已極度艱辛，若再斷藥加重病情……”焦女士的未盡之言化作一聲嘆息。
如今，藥企生產(chǎn)線上批號的更迭，監(jiān)管環(huán)節(jié)中流程的流轉(zhuǎn)，落在每個(gè)具體家庭身上，就是父母能否記起一頓飯、一杯水，是無數(shù)兒女能否留住至親記憶的倒計(jì)時(shí)。
在回復(fù)《醫(yī)師報(bào)》詢問時(shí)，甘露特鈉膠囊生產(chǎn)企業(yè)綠谷醫(yī)藥科技有關(guān)人士表示，截至目前，該藥品的補(bǔ)充申請正處于產(chǎn)品常規(guī)綜合評審階段，完成后將盡快恢復(fù)生產(chǎn)和供應(yīng)。但內(nèi)部人士透露，甘露特鈉生產(chǎn)線已全面停工，等待評審結(jié)束后復(fù)產(chǎn)。
來源：醫(yī)師報(bào)
