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近日，型糖Provention Bio公司創新糖尿病預防療法teplizumab在美國監管方面傳來喜訊。尿病即使在一個月前FDA指出該藥新藥申請（NDA）數據包中已發現了一些缺陷，抗體該機構咨詢委員會仍投票支持了teplizumab的藥物有效性。

具體而言，獲美會支FDA內分泌和代謝藥物咨詢委員會（EMDAC）以10票贊成、咨詢7票反對的型糖投票結果，支持teplizumab的尿病益處大于風險，這是抗體一款抗CD3單克隆抗體，用于高危人群預防或延緩發生臨床1型糖尿病。藥物

在支持該藥NDA的獲美會支臨床試驗中，2周療程teplizumab治療可將1型糖尿病的咨詢發病時間平均推遲2年。這種延遲可能幫助患者避免糖尿病酮癥酸中毒，型糖這是尿病一種危及生命的糖尿病并發癥。

不過，抗體專家小組成員擔心，這項臨床試驗的規模太小（teplizumab僅治療44人，未達到入組目標），而且在患者確診糖尿病后沒有進行后續隨訪。該公司還提交了teplizumab在另一個適應癥上的其他臨床試驗的安全性數據，但FDA審查人員指出，這并不是一個完美的比較。

這項臨床試驗對1型糖尿病患者的親屬進行了teplizumab測試，這些人年齡在8歲及以上、存在2種或多種1型糖尿病自身抗體和異常的葡萄糖代謝（血糖異常）、但尚未出現糖尿病癥狀。這些關于誰可以參與試驗的狹窄標準，讓一些小組成員在權衡teplizumab在更廣泛的高危人群中的潛在批準時停頓了下來。

多名小組成員指出，與接受安慰劑的32名受試者相比，接受teplizumab治療的44名受試者中出現嚴重副作用的比率更高（16% vs 3%），而且teplizumab組有3名受試者死亡，而安慰劑組沒有。

馬薩諸塞州總醫院糖尿病中心和臨床研究中心主任David Nathan醫學博士表示，這些結果“指向了一個潛在的危險方向”。他補充稱，“臨床研究中糖尿病發病延遲2年的中位數在現實世界中可能無法反映，如果這實際上是一年的延遲，而你有很多患者在這段時間住院呢？”

約翰霍普金斯Ciccarone心臟病預防中心的心臟病和流行病學教授Michael Blaha僅支持批準teplizumab用于非常狹窄的人群，“我只會支持批準這種藥物用于其注冊試驗中的確切適應癥。建議開展另一項確認性試驗，將不符合標準的患者納入進來。另外安全性方面，建議開展廣泛的風險評估和緩解策略項目。”

但有一些專家發表了不同意見。杜克大學醫學院兒科教授Mara Becker指出，“我支持批準teplizumab用于8歲及以上、有糖尿病相關自身抗體和血糖水平異常但尚未出現糖尿病癥狀的所有兒童，不論其家族史如何，我都會贊成。”

不過，紐約大學蘭貢醫學院醫學副教授Connie Newman對teplizumab在廣大人群中的療效表示擔憂，因為超過97%的試驗參與者是白人。

此外，其他專家也對teplizumab的有效性、安全性、是否需要開展另一項確認性試驗以及上市后研究進行了廣泛討論，并發表了不同意見。

需要指出的是，在藥品審批方面，FDA不受其咨詢委員會建議的約束，但該機構通常都會遵循這些建議，預計將在7月2日前就teplizumab做出最終審查決定。

參考來源：Provention Bio brought back down to earth as FDA panel narrowly backs diabetes prevention drug

來源：新浪醫藥。