2019年，加快我國藥品審評審批制度改革持續深入推進，審評審批審評審批流程進一步優化，提升多個用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病及公共衛生方面急需的用藥新藥好藥完成技術審評獲批上市，更好地滿足了群眾用藥需求。可及根據國家藥品監督管理局提供的加快數據，2019年共有10個1類新藥，審評審批16個抗癌藥、提升罕見病用藥等臨床急需境外新藥獲批上市，用藥兒童用藥、可及中藥新藥的加快上市步伐也明顯加快。

       2019年，審評審批國家藥監局批準了甘露特納膠囊、提升本維莫德乳膏、用藥注射用卡瑞利珠單抗等10個1類創新藥，可及涉及糖尿病、癌癥、阿爾茨海默病、感染等多個領域。

1.聚乙二醇洛塞那肽注射液（商品名：孚來美）

       上市許可持有人：江蘇豪森藥業集團有限公司

       該藥是糖尿病治療藥物，2019年5月5日，國家藥監局通過優先審評審批程序批準其上市。

       聚乙二醇洛塞那肽不僅是我國首個自主創新的長效胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑，也是全球首個聚乙二醇（PEG）化的長效GLP-1受體激動劑。聚乙二醇洛塞那肽注射液可促進葡萄糖依賴的胰島素分泌，配合飲食控制和運動，單藥或與二甲雙胍聯合，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。

2.達可替尼片（商品名：多澤潤）

       申報企業：Pfizer Limited（輝瑞）

       該藥于2019年5月15日獲國家藥監局批準上市，可單藥用于表皮生長因子受體（EGFR）19號外顯子缺失突變或21號外顯子L858R置換突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的一線治療。

       該藥的獲批在我國首次實現與美國、歐洲、日本等國家和地區的同步獲批。

3.注射用卡瑞利珠單抗（商品名：艾瑞卡）

       生產企業：蘇州盛迪亞生物醫藥有限公司

       卡瑞利珠單抗是我國自主研發的PD-1抗體藥物,可與PD-1受體結合，阻斷PD-1/ PD-L1通路，恢復機體的抗腫瘤免疫力，從而形成癌癥免疫治療基礎。

        2019年5月29日，注射用卡瑞利珠單抗獲批上市，適應癥為既往接受過至少二線系統治療的復發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤患者的治療。2019年9月12日，恒瑞醫藥（蘇州盛迪亞生物醫藥有限公司是恒瑞醫藥子公司）發布公告稱，國家藥監局已受理卡瑞利珠單抗單藥二線治療晚期食管鱗癌、卡瑞利珠單抗聯合培美曲塞加卡鉑一線治療晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌的上市申請。

4.本維莫德乳膏（商品名：欣比克）

       上市許可持有人：廣東中昊藥業有限公司

       該藥是我國自主研發的1類新藥，用于局部治療成人輕至中度穩定性尋常型銀屑病，經優先審評審批程序，于2019年5月29日獲國家藥監局批準上市。

       本維莫德是一種酪氨酸蛋白激酶抑制劑，該藥的上市將為銀屑病患者提供一種新的藥物治療手段。

5.可利霉素片（商品名：必特）

       生產企業：上海同聯制藥有限公司

       可利霉素是一種治療細菌感染的大環內酯類抗生素，該藥為國內第一個具有自主知識產權的抗生素類1.1類新藥，于2019年6月24日獲批上市。

       可利霉素由中國醫學科學院醫藥生物技術研究所采用“合成生物學技術”研發，后與沈陽同聯制藥集團合作開發。該藥由中國醫學科學院醫藥生物技術研究所、沈陽同聯制藥集團和北京首科集團共同申報。

6.羅沙司他膠囊（商品名：愛瑞卓）

        上市許可持有人：琺博進（中國）醫藥技術開發有限公司

        該藥由阿斯利康與琺博進合作開發，是全球首個開發的小分子低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）類治療腎性貧血的藥物。羅沙司他也是首個中國本土孵化、首個率先在中國獲批的全球首創原研藥，2018年底獲國家藥監局批準上市，用于治療正在接受透析治療的患者因慢性腎臟病(CKD)引起的貧血。

         2019年8月22日，阿斯利康宣布該藥新適應癥上市申請獲國家藥監局批準，適用于非透析依賴性慢性腎病（NDD CKD）的貧血治療。

7.甘露特鈉膠囊（商品名：九期一）

        上市許可持有人：上海綠谷制藥有限公司

        甘露特鈉膠囊（有效成分：甘露寡糖二酸）由上海藥物研究所、中國海洋大學和上海綠谷制藥聯合開發。該藥是我國擁有自主知識產權的創新藥，獲得國家“重大新藥創制”科技重大專項支持。

        2019年11月2日，國家藥監局有條件批準九期一上市，用于治療輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。國家藥監局要求該藥上市許可持有人繼續進行藥理機制方面研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關試驗數據。

8.甲磺酸氟馬替尼（商品名：豪森昕福）

       上市許可持有人：江蘇豪森藥業集團有限公司

       該藥是我國擁有自主知識產權的創新藥，用于治療費城染色體陽性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期成人患者，于2019年11月22日通過優先審評審批程序獲批上市。

       該藥在第一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）伊馬替尼分子結構基礎上進行了優化設計和修飾，療效和安全性得到“雙向優化”。

9.注射用甲苯磺酸瑞馬唑侖（商品名：瑞倍寧）

       申報企業：江蘇恒瑞醫藥股份有限公司

       瑞馬唑侖由Paion AG公司開發，用于手術中的全身麻醉。甲苯磺酸瑞馬唑侖是瑞馬唑侖的改鹽化合物。

       2019年12月26日，注射用甲苯磺酸瑞馬唑侖獲批上市，用于常規胃鏡檢查的鎮靜。該藥是我國自主研發并擁有自主知識產權的創新藥。

10.甲苯磺酸尼拉帕利膠囊（商品名：則樂）

       上市許可持有人：再鼎醫藥（上海）有限公司

       2019年12月27日，國家藥監局通過優先審評審批程序附條件批準該藥上市，用于鉑敏感的復發性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌成人患者在含鉑化療達到完全緩解或部分緩解后的維持治療。

       由于該藥是附條件批準，國家藥監局要求藥品上市許可持有人在產品上市后繼續按計劃完成正在開展的臨床研究。

        近年來，國家藥監部門加大服務和指導力度，對近十年在美國、歐盟或日本已批準上市但尚未在我國上市的臨床急需新藥加速審評審批。2019年，國家藥監局批準了16個臨床急需境外新藥的進口上市申請，涉及脊髓性肌萎縮癥、骨巨細胞瘤、法布雷病等多個適應癥。

（一）罕見病用藥

       目前，全球已知有超過7000種罕見病。由于發病率低、患者少、市場需求小、藥物研發周期長、研發成本較高，長期以來國內罕見病藥物研究進展緩慢。為滿足國內罕見病患者的用藥需求，國家藥監部門加速罕見病用藥的審評審批。2019年，獲批的16個臨床急需境外新藥中有7個為罕見病用藥。

1.脊髓性肌萎縮癥——諾西那生鈉注射液

       申報企業：BiogenIdec Ltd

       脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，在新生兒中的發病率約為1/6000~1/10000。在諾西那生鈉注射液上市之前，SMA無藥可治，國內及世界范圍內對SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營養支持、骨科矯形等輔助治療方法。2016年12月23日，該藥首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物。該藥通過鞘內注射給藥，直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善患者運動功能，提高生存率，改變SMA的疾病進程。

       2019年2月22日，諾西那生鈉注射液正式在中國獲批，用于治療5q型SMA，成為中國首個治療SMA的藥物。

2.骨巨細胞瘤——地舒單抗注射液（商品名：安加維）

       申報企業：Amgen Inc.（安進）

       骨巨細胞瘤是一種極為罕見且進展迅速、富含人核因子活化因子受體配體（RANKL）的原發性骨腫瘤。

       在骨巨細胞瘤患者體內，地舒單抗對腫瘤基質成分所分泌的RANKL的抑制可顯著減少或消除破骨細胞樣腫瘤相關巨細胞。因此，骨質溶解減少，巨細胞腫瘤進展減慢，增生性基質被致密的非增生性、分化型編織新骨代替，最終改善臨床結局。

       地舒單抗注射液于2010年5月28日在歐盟獲批上市；2019年5月21日，國家藥監局有條件批準該藥上市，用于骨巨細胞瘤不可手術切除或者手術切除可能導致嚴重功能障礙的成人和骨骼發育成熟的青少年患者治療。同時要求申請人在該藥獲批后繼續開展在我國的臨床研究，制定并嚴格執行風險管理計劃。

3.黏多糖貯積癥ⅣA型——依洛硫酸酯酶α注射液（商品名：唯銘贊）

       申報企業：BioMarin International Limited

       黏多糖貯積癥ⅣA型（MPS ⅣA）是一種極為罕見的遺傳性溶酶體貯積癥。患者最常見的特征是進行性骨骼發育不良、肌肉骨骼或呼吸功能障礙。該病會嚴重限制患者活動、耐力和呼吸功能，需要頻繁手術治療。

       依洛硫酸酯酶α是目前全球范圍內唯一批準治療MPS ⅣA的藥物，可靶向治療其基礎病因——N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏，改善患者肺功能，并顯著增加步行距離。

       2018年，該藥被列入首批臨床急需境外新藥名單，2019年5月21日獲國家藥監局批準上市，用于治療MPS ⅣA患者。

4.肌萎縮側索硬化癥——依達拉奉注射液

       申報企業：Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation（三菱制藥）

       肌萎縮側索硬化癥（ALS）俗稱“漸凍人癥”，是由于運動神經細胞進行性退化，導致四肢、軀干、胸部、腹部的肌肉逐漸無力和萎縮，以及言語、吞咽和呼吸功能減退，直至呼吸衰竭死亡，病因至今不明。

       依達拉奉是一款神經保護劑，能強效清理自由基，使神經免于氧化應激和神經元凋亡。依達拉奉最初于2001年在日本被批準用于治療腦卒中；2015年6月，在日本獲批用于治療ALS，其后在韓國、美國、加拿大等國獲批用于治療ALS。

       2019年7月25日，依達拉奉注射液在我國獲批。臨床研究顯示，該藥可以延緩ALS患者的身體機能下降速度。

5.多發性硬化癥——鹽酸芬戈莫德膠囊（商品名：捷靈亞）

       申報企業：Novartis Pharma Schweiz AG（諾華）

       多發性硬化癥（MS）是一種嚴重的終身進行性、致殘性的中樞神經系統脫髓鞘疾病，好發于20歲~40歲人群。全球有大約230萬名患者，我國約有3萬名。

       芬戈莫德是一種新型免疫抑制劑，屬于神經鞘氨醇1-磷酸受體調節劑，能促使淋巴細胞在淋巴結中滯留，達到抑制自身免疫反應的效果。2010年，鹽酸芬戈莫德膠囊在美國獲批上市；2019年7月12日，該藥在我國正式獲批用于治療10歲或10歲以上患者的復發型多發性硬化。

6.兒童肺動脈高壓——波生坦分散片（商品名：全可利）

        申報企業：Actelion Pharmaceuticals Ltd

        肺動脈高壓是一種慢性、危及生命的疾病。患者的肺動脈壓力顯著升高，繼而導致右心衰竭和嚴重的運動耐量下降，嚴重者會死亡。

        波生坦分散片是一種口服有效的內皮素受體拮抗劑（ERA），于2001年上市。該藥是獲批的首個兒童肺動脈高壓（PAH）治療藥物，目前已獲全球多個國家批準。

        2019年，該藥被納入第二批臨床急需境外新藥名單，是國內首個獲批的兒童肺動脈高壓用藥，其上市可幫助改善患者預后、提高生活質量。

7.法布雷病——注射用阿加糖酶β（商品名：法布贊）

       申報企業：Genzyme Europe B.V.

       法布雷病是由X染色體連鎖基因缺陷造成的一種先天性代謝疾病，始發于胎兒并伴隨患者終身，逐步惡化，引起心、腎等重要器官衰竭。我國約有超過300名法布雷病確診患者。2018年，法布雷病被收錄于國家《第一批罕見病目錄》，屬嚴重危及生命且國內尚無有效治療手段的疾病；2019年3月，注射用阿加糖酶β被列入第二批臨床急需境外新藥名單。

       阿加糖酶β由賽諾菲子公司 Genzyme 研發，并于 2001 年在歐洲上市，于2003 年在美國上市，可幫助患者緩解疼痛、提高生活質量。2019年12月18日，注射用阿加糖酶β在我國獲批上市，適用于8歲以上的兒童和青少年及成人法布雷病患者。

（二）皮膚疾病用藥

       銀屑病是一種常見的慢性炎癥性皮膚病，易反復。銀屑病除了導致皮損外，還可合并關節病變、心血管疾病、代謝綜合征等全身性病變，嚴重影響患者身心健康與生活質量。2019年，3個境外已上市銀屑病治療新藥在我國獲批上市。

8.司庫奇尤單抗注射液（商品名：可善挺）

       申報企業：Novartis Pharma Schweiz AG（諾華）

       司庫奇尤單抗是全球首個全人源白介素-17A（I L-17A）抑制劑，用于治療符合系統治療或光療指征的中度至重度斑塊型銀屑病的成年患者。該藥于2019年3月28日在我國獲批，是第一批臨床急需境外新藥名單中首個獲批的用于銀屑病的生物制劑。

       司庫奇尤單抗將治療靶點集中于IL-17A這一銀屑病核心致病因子上，能特異性結合任何來源的IL-17A而不妨礙其他細胞因子正常工作。

9.依奇珠單抗注射液（商品名：拓咨）

        申報企業：Eli Lilly and Company（禮來）

        依奇珠單抗是一款靶向IL-17A抑制劑，以高親和力特異性結合銀屑病關鍵致病因子白介素17A（IL-17A/A和IL-17A/F）。該藥于2019年8月29日獲國家藥監局批準上市，用于治療適合系統治療或光療的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者。

10.古塞奇尤單抗注射液（商品名：特諾雅）

        申報企業：Janssen-Cilag International NV（強生）

       該藥是全球首個被批準用于銀屑病治療的抗人白細胞介素-23（IL-23）的單克隆抗體，通過阻斷IL-23與細胞表面IL-23受體結合，破壞IL-23介導的信號傳導、激活和細胞因子的級聯反應，抑制IL-23生物活性，對斑塊型銀屑病發揮療效。

       該藥品被列入第一批臨床急需境外新藥名單。2019年12月26日，國家藥監局按照優先審評審批程序加快批準該品種的進口注冊申請，用于適合系統性治療的中重度斑塊型銀屑病成人患者。

（三）感染性疾病用藥

11.格卡瑞韋哌侖他韋片（商品名：艾諾全）

       申報企業：AbbVie Corporation（艾伯維）

       2018年6月13日，格卡瑞韋哌侖他韋片憑借“與現有治療手段相比具有明顯治療優勢”獲得國家藥監局優先審評資格；2019年3月28日，該產品被列入第二批臨床急需境外新藥名單；2019年5月15日獲批上市，用于治療基因1、2、3、4、5、6型慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染的無肝硬化或代償期肝硬化成人患者。

       我國約有1000萬名丙肝患者。“艾諾全”的獲批有望讓我國廣大丙肝患者受益。由于不通過腎臟代謝，該藥適用于任何程度的腎功能損害患者（包括進行透析的患者）且無須調整給藥劑量。

12.索磷維伏片（商品名：沃士韋）

       申報企業：Gilead Sciences Ireland UC（吉利德）

       索磷維伏片是由索磷布韋、維帕他韋和伏西瑞韋組成的固定劑量復方，于2017年獲得美國FDA和歐盟EMA的批準；2019年12月18日，該藥獲國家藥監局批準，用于治療既往接受過含直接抗病毒藥物（DAA）方案、無肝硬化或伴代償性肝硬化的成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染。作為治愈率高的泛基因型藥物，索磷維伏片為需要新治療方案的患者帶來了希望。

13.比克恩丙諾片（商品名：必妥維）

       申報企業：Gilead Sciences International Ltd.（吉利德）

       該藥用于治療成人HIV-1感染，是吉利德公司研發的“比克替拉韋/恩曲他濱/丙酚替諾福韋”三合一復方劑型，于2018年2月7日獲美國FDA批準上市，4個月后在歐盟獲批。

       2018年11月28日，該藥在我國申報上市，并被納入優先審評名單；2019年8月2日，該藥在我國獲批。

14.重組帶狀皰疹疫苗（商品名：欣安立適）

       研發企業：GlaxoSmithKline Biologicals SA（GSK）

       帶狀皰疹是一種由水痘-帶狀皰疹病毒引起的感染性疾病，通常表現為一種出現在身體單側并伴隨疼痛、瘙癢的皮疹，可持續兩周至四周；常見并發癥為帶狀皰疹后神經痛，疼痛可持續數月至數年，嚴重影響患者正常工作和生活。

       重組帶狀皰疹疫苗采用DNA重組技術，2017年10月，重組帶狀皰疹疫苗在美國首先獲批上市；2019年5月21日，國家藥監局在充分論證安全性和有效性的前提下，有條件批準其進口注冊申請，用于50歲及以上成人帶狀皰疹的預防；同時，針對本品雖境外已上市但缺乏國內全面流行病學數據，以及采用新佐劑是否會導致潛在免疫介導性疾病風險等問題，國家藥監局要求申請人繼續全面做好上市后研究，及時開展藥物警戒、更新國內外臨床安全性和有效性數據、完善說明書，充分保障患者用藥安全、有效、風險可控。

（四）其他藥品

15.阿帕他胺片（商品名：安森珂）

       申報企業：Janssen-Cilag International NV（強生）

       前列腺癌是我國男性泌尿生殖系統發病率最高的惡性腫瘤。

       阿帕他胺片是新一代雄激素受體抑制劑，用于治療有高危轉移風險的非轉移性去勢抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）成年患者。

       該藥是首個獲得美國FDA批準用于NM-CRPC患者的新一代雄激素受體抑制劑，臨床研究顯示，其對前列腺特異性抗原（PSA）水平有顯著控制作用。該藥可阻斷前列腺癌細胞中的雄激素信號通路，通過三種途徑抑制癌細胞的生長，從而推遲遠處轉移發生時間。2019年3月，阿帕他胺片被納入第二批臨床急需境外新藥名單，2019年9月5日獲國家藥監局批準上市。

16.環硅酸鋯鈉散（商品名：Lokelma）

       申報企業：AstraZeneca（阿斯利康）

       高鉀血癥是慢性腎病患者常見的并發癥，若治療不及時，可導致心律失常甚至猝死。目前，臨床常用的治療藥物有帕替羅默山梨醇鈣和聚苯乙烯磺酸鈉/鈣，但國內僅有聚苯乙烯磺酸鈉/鈣獲批上市，臨床需求未滿足。

       環硅酸鋯鈉散是一種高度選擇性的口服除鉀劑，分別于2018年3月和2018年5月獲得歐盟、美國批準用于治療高鉀血癥成人患者。2019年5月，該藥被納入第二批臨床急需境外新藥名單；2019年12月31日獲國家藥監局批準上市，用于治療成人高鉀血癥。