文|醫藥觀瀾

8月9日，再鼎中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，醫藥億美元引藥中再鼎醫藥1.75億美元引進的體新efgartigimod注射液，已啟動一項在原發免疫性血小板減少癥（ITP）患者中進行的國啟3期、多中心、動期開放性、臨床長期研究。再鼎這是醫藥億美元引藥中一款靶向FcRn的潛在“first-in-class”療法，已于2021年1月在美國提交上市申請用于治療全身型重癥肌無力。體新

截圖來源：Chinadrugtrials

Efgartigimod是國啟argenx公司開發的一款靶向FcRn的在研抗體片段，旨在減少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體并阻斷IgG循環。動期FcRn在全身中都有廣泛表達，臨床在阻止IgG抗體的再鼎降解過程中起著核心作用。Efgartigimod可與FcRn結合，醫藥億美元引藥中通過阻斷FcRn可降低IgG抗體表達水平，體新進而治療多種已知由致病IgG抗體驅動導致的自身免疫性疾病。

2021年1月，再鼎醫藥發布新聞稿稱，將以總計1.75億美元的合作付款獲得argenx公司在研新藥efgartigimod在大中華區的獨家開發和商業化權利。

此次在中國啟動的是一項在ITP成人患者中評價 efgartigimod（ARGX-113）PH20 皮下給藥的安全性和有效性的3期、多中心、開放性、長期研究。研究主要終點指標為安全性指標，包括：1）不良事件（AE）、特別關注的不良事件（AESI）和嚴重不良事件（SAE）的發生率、頻率和嚴重程度；2）生命體征、心電圖（ECG）和實驗室安全性評價。這項研究的主要研究者（PI）為中國醫學科學院血液病醫院主任醫師楊仁池教授，計劃在中國境內入組24人，在國際范圍入組156人。

免疫性血小板減少癥是一種罕見的、嚴重的自身免疫性疾病。在ITP患者中，免疫系統會攻擊并破壞人體自身的血小板，它們在血液凝固和傷口愈合中起著積極的作用。ITP常見的癥狀包括過度淤青、出血和疲勞?；加新訧TP的人要面臨嚴重出血事件的風險增加，可能導致嚴重的并發癥甚至死亡。

對于這類患者而言，雖然沒有治愈方法，但血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）通常被用來有效地管理疾病。然而，諸如每周皮下給藥，潛在的肝臟毒性和食物限制等因素，可能會成為TPO-RA有效治療的重要障礙。

希望efgartigimod在中國的臨床研究中進展順利，并早日獲批上市，為更多原發免疫性血小板減少癥患者帶來新的治療選擇。

參考資料：

[1]中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺. Retrieved July 29，2021, from http://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml

[2]再鼎醫藥和argenx 宣布就efgartigimod達成大中華區獨家授權合作 .Retrieved Jan 7，2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/ZAQBwaOw50NHv-wNbu_vwQ

來源：新浪醫藥。

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