編譯丨newborn

與許多腦部疾病一樣，新先加肌萎縮側索硬化癥（ALS，藥率俗稱“漸凍癥”）仍然是提交團體藥物研發人員難以攻克的目標。有希望的上市申請療法一次又一次地失敗，給下一個可能成功的美國療法增加了越來越大的壓力。目前，反對只有2種藥物被用來對抗這種疾病，新先加而且都有其局限性。藥率

在正在開發的提交團體新藥中，最受關注的上市申請一種來自美國馬薩諸塞州劍橋市Amylyx制藥公司。去年，美國一項小規模研究的反對結果顯示，與接受安慰劑的新先加患者相比，接受Amylyx的藥率藥物（AMX0035）治療的患者在說話、行走和寫作等基本功能方面表現出改善。提交團體研究還發現，接受AMX0035治療后，患者的功能衰退較慢，壽命更長。

有了這些結果，Amylyx得出結論，它有足夠的證據來尋求批準。今年3月，該公司表示，將在今年上半年向加拿大衛生部提交營銷申請。周三，該公司又宣布，計劃在2021年底前向歐盟監管機構提交營銷申請。

但在美國，監管時間可能要長得多，因為Amylyx剛剛還透露，美國FDA希望在該公司提交AMX0035上市申請之前，看到一項額外的安慰劑對照研究的數據。為了滿足這一要求，Amylyx打算在歐洲和美國開展一項后期臨床試驗，預計7月至9月開始入組患者。

Amylyx高層表示，他們將與FDA合作，盡快滿足這些數據需求。盡管如此，周三的聲明還是讓人對這起不同尋常的監管案例產生了更多疑問。

通常情況下，FDA是制藥公司在醫藥市場上尋求監管批準的第一站。尤其是當公司總部設在美國或在美國經營部分臨床項目時。然而，Amylyx卻先在加拿大和歐洲提交AMX0035上市申請，然后才在美國申請。

Amylyx聯合創始人兼聯合首席執行官Josh Cohen在3月份接受BioPharma Dive采訪時表示：“我想說的是，加拿大衛生部與我們的合作非常迅速。坦率地說，我認為FDA現在也正處于這一點上，但他們花了一點時間才恢復過來。”

對于患者團體如美國ALS協會（The ALS Association）來說，美國的停擺反映了FDA更大的問題。在一份聲明中，該協會對FDA進行了譴責，稱該機構沒有像同行那樣，努力盡快推出新的ALS療法。

ALS協會主席兼首席執行官Calaneet Balas在周三的聲明中表示：“患有ALS的美國人應該得到加拿大人和歐洲人很快就會得到的潛在有益療法。我們已經要求FDA盡快批準AMX0035。但到目前為止，這些呼吁都被忽略了。”

值得注意的是，FDA對AMX0035的立場是在另一種治療ALS的實驗藥物引起爭議后不久提出的。去年年底，美國紐約一家名為Brainstorm Cell Therapeutics的生物技術公司披露，其基于干細胞的ALS療法沒有達到后期試驗的主要目標。盡管失敗了，Brainstorm首席執行官ChaimLebovitz表示，有信心繼續推進這款干細胞療法。

不過，到了2月份，批準前景似乎暗淡。Brainstorm表示，已經收到了來自FDA的回復，該機構認為沒有足夠的證據支持上市申請。

這一聲明也遭到了患者團體和倡導者的強烈譴責，他們責備FDA沒有認識到對ALS新療法的緊迫需求。Brainstorm仍然可以在沒有額外數據的情況下提交申請，盡管在FDA的反饋之后獲得批準的可能性很小。

在這些批評之后，FDA采取了不同尋常的步驟，在一份新聞稿中解釋了它對Brainstorm公司干細胞療法的立場。該機構表示：“從已經傳達給ALS社區的數據來看，人們非常希望這種產品能夠在ALS的管理方面至少提供一個適度的突破，如果不是更實質性的突破的話。但是，后期研究的結果表明，數據顯然不支持這種療法的臨床益處。”

從那以后，ALS協會進行了自己不尋常的發聲。本月初，在Calaneet Balas受到“危險和低俗的社交媒體攻擊”后，該協會董事會明確聲明了對Balas的支持。

參考來源：

1.FDA faces backlash after seeking more data on an experimental ALS therapy

來源：新浪醫藥。