北京盛諾基醫藥科技股份有限公司1月6日宣布，晚期由該公司自主研發的肝癌天然來源小分子免疫調節創新藥物阿可拉定對比華蟾素一線治療晚期肝細胞癌患者的全國多中心注冊III期臨床試驗，在2020年12月30日期中分析時，原創研究由獨立數據監查委員會（IDMC）判定晚期患者富集人群達到了預設的新藥主要研究終點。
肝細胞癌是拉定臨床我國高發常見的惡性腫瘤。據統計，試驗我國每年新發病例約46.6萬，終點而病死人數高達42.2萬，晚期均超過全球的肝癌一半以上，嚴重威脅人民生命和健康。原創研究近些年來，新藥研發上市的拉定臨床分子靶向藥物、系統化療藥物和免疫檢查點抑制劑改善了部分晚期肝細胞癌患者的試驗生存，但是終點仍有相當一部分患者由于體質、肝功能及病情較晩較重等多種原因，晚期不適合釆用現有的靶向治療、系統化療及免疫治療，臨床上肝細胞癌仍然缺乏標準的一線治療方案和藥物，存在著巨大的未被滿足的臨床需求。
針對中國晚期肝細胞癌患者的異質性、多與乙肝病毒相關、基礎疾病復雜而嚴重以及體質較差等臨床特征，在l、IIa/IIb期臨床試驗的基礎上，經過國家藥監部門批準，由國際著名腫瘤專家中國醫學科學院腫瘤醫院孫燕院士和南京中醫藥大學附屬八一醫院秦叔逵教授共同牽頭，組織全國28家研究中心，聯合開展了阿可拉定對比中藥制劑華蟾素的III 期臨床試驗，采用了復合生物標志物適應性富集設計，目前已經入組晚期肝細胞癌共283例。至預定的本次期中分析時間節點，經過統計分析，IDMC判定該研究富集人群的主要療效終點總生存期（OS）達到了預設的優效界值，即與對照組相比，阿可拉定具有顯著的生存優勢，且安全性和耐受性良好。
按照計劃，該研究仍在繼續隨訪、觀察之中。北京盛諾基公司表示，擬于近期向國家藥品監督管理局（NMPA）報告和溝通產品上市相關事宜。
據了解，北京盛諾基公司從2006年開始研發阿可拉定，10多年的時間里阿可拉定新藥基礎和臨床開發相關研發課題、以及生產工藝和產能的開發項目，先后獲得國家科技部“十一五”“十二五”“十三五”多項“重大新藥創制”科技重大專項的支持，以及國家發改委抗癌原料藥重點專項、中關村管委會和北京市科委的多項重大項目支持。
